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粘脂质贮积症寿命多长

粘脂质贮积症寿命多长

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粘脂质贮积症寿命多长

粘脂质贮积症的患者一般预期寿命为20年至30年,有个别患者可以活到50岁。

患者可以根据自身情况选择酶替代治疗或者是对症支持治疗。

1. 酶替代治疗:这是针对粘多糖贮积症的特异性治疗,主要通过静脉输液途径提供通过生物工程的方法获得患者所缺乏的酶,这种治疗方法起源于上世纪90年代,2003年被美国FDA批准用于临床治疗。

酶替代治疗的优点在于安全性好。目前Ⅰ型,Ⅱ 型,Ⅵ型均有对应的酶替代治疗。针对ⅣA型的酶目前处于临床药物试验阶段。对于Ⅵ型和Ⅰ型轻型的患者,则首选酶替代治疗。重型患者进行造血干细胞移植的手术期间,也可以进行酶替代治疗。

2.对症支持治疗:这种治疗方式通常包括康复治疗,心瓣膜置换,疝气修补术,人工耳蜗,角膜移植等,可以大大改善患者的生活质量。